ПРИМЕНЕНИЕ СИСТЕМЫ НАПРАВЛЕННОГО ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ
CRISPR/Cas К ПЛЮРИПОТЕНТНЫМ СТВОЛОВЫМ КЛЕТКАМ
Е.А. Васильева,1,* Д. Мелино,2,3 Н.А. Барлев 1,2
1 Институт цитологии РАН, Санкт-Петербург,
2 С.-Петербургский государственный технический университет (Технологический институт),
и 3 Медицинский Научный Совет, Отдел Токсикологии, Лейчестер, LE1 9HN, Великобритания;
* электронный адрес: slkd-k@mail.ru
Направленное геномное редактирование с использованием программируемых нуклеаз за короткое
время заняло передовые позиции среди технологий модификаций генома. Плюрипотентные стволовые
клетки человека представляют собой уникальную платформу для изучения функции генов, действия лекарственных
препаратов и моделирования заболеваний на тканях. Для работы с такой системой необходима
технология быстрого, точного и хорошо контролируемого манипулирования геномом. Для решения
этой задачи может быть использована система CRISPR/Cas (clustered regularly interspaced short palindromic
repeat/CRISPR-associated), основанная на действии направляемой Cas9 эндонуклеазы,
способной производить расщепление ДНК в интересующих сайтах-мишенях. Ряд существенных преимуществ
CRISPR/Cas и ее успешное применение на линиях плюрипотентных стволовых клеток открывают
широкие возможности в области генной терапии и регенерационной медицины. В настоящей публикации
мы даем обзор основных систем направленного геномного редактирования на основе программируемых
нуклеаз, приводим сравнение этих систем, рассматриваем механизм работы и возможности
системы CRISPR/Cas, а также перспективы ее применения к линиям плюрипотентных стволовых клеток.
Ключевые слова:
CRISPR/Cas, геномное редактирование, плюрипотентные стволовые клетки, ZFNs, TALENs
| Full text
| Back
| Contents
| Main |
|
